11月21日，诺华（Novartis）宣布以总额11亿美元收购基因治疗公司Kate Therapeutics。

根据协议条款，Kate Therapeutics将获得总计最高达11亿美元的资金，这其中包括立即支付的现金以及在达到特定里程碑后可能获得的额外款项。此次收购不仅彰显了诺华致力于解决神经科学领域未满足医疗需求的决心，也体现了公司克服现有基因疗法局限性，特别是遗传性神经肌肉疾病治疗方面的坚定意志。

Kate Therapeutics是一家专注于研发基于腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的生物技术公司，公司成立于2023年，随后迅速完成了5100万美元的A轮融资。

Kate Therapeutics的技术平台主要包括针对AAV衣壳筛选和优化的DELIVER平台以及针对所搭载基因元件改造的Cargo平台，旨在提高AAV基因疗法的安全性和有效性。

（1）DELIVER平台：这是一个用于AAV衣壳定向进化的平台，结合了多样的衣壳库生成、基于RNA的体内选择和机器学习技术，以进化出功能性衣壳变体。通过这个平台，公司已经开发出一类肝脏去靶向肌肉趋向性衣壳，这类衣壳能够在体内有效地转导骨骼肌和心脏组织，同时避免在肝脏细胞内积累。

▲DELIVER技术平台（图源：Kate Therapeutics官网）

（2）Cargo平台：这个平台包括公司内部自研的技术和从佛罗里达大学引进的技术，旨在确保基因疗法仅在目标组织中有效表达，降低脱靶效应。

公司在研管线主要包括杜兴氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱营养不良（FSHD）、X连锁肌管肌病（XLMTM）、1型强直性营养不良（DM1）等几个临床前阶段的项目。

▲Kate Therapeutics公司在研管线（图源：Kate Therapeutics官网）

诺华生物医药研发总裁菲奥娜·马歇尔表示，非常高兴能够将Kate Therapeutics的平台技术和项目与诺华的科研专长及在基因疗法领域的领导地位结合起来。我们对Kate Therapeutics严谨的科研态度和未来的巨大潜力深感钦佩，相信此次收购将大大增强公司为神经肌肉疾病患者提供新治疗方案的能力。